Mucoviscidose ; Relation Génotype-Phénotype

Sujet du devoir

Dans le cas de la mucoviscidose ; la thérapie génique semble le traitement le plus prometteur ; on transfert le gène CF fonctionnel dans les cellules malades du poumon qui vont l'exprimer.
Le but est de restaurer l'activité de la protéine CFTR ainsi de corriger l'anomalie responsable de la mucoviscidose . Pour introduire l'ADN , on utilise des vecteurs ( des virus modifiés ) qui ont la capacité de pénétrer dans les cellules et d'insérer leur programme génétique dans celui de la cellule hôte .

Avant cela , il faut retirer certains gènes viraux et les remplacer par le gène CF normal . Actuellement les résultats ( 25 essais cliniques ) sont encourageants c'est-à-dire que les cellules épithéliales ont bien intégré le gène correcteur mais encore insuffisants car l'effet thérapeutique n'est pas durable .

a) Quel est le micro-Organisme porteur du gène à transférer ?
b) Comment est il introduit chez la personne malade ?
C) Quelles sont les cellules cibles ( les cellules dans lesquelles le gène CF va d'intégrer ? )
d) Indiquez le résultat obtenu et précisez l'intérêt de la technique .

Où j'en suis dans mon devoir

a) Le micro-organisme porteur du gène à transférer est le gène CF .

b) Pour l'introduire chez la personne malade on utilise des vecteurs ( virus modifiés ) qui ont la capacité de pénétrer dans les cellules et d'insérer leur programme génétique dans celui de la cellule hôte .

c) Les cellules cibles sont : la cellule hôte et L'ADN .

d) A la fin il y a 25 essais clinique , l'intérêt de la technique a permis de corriger l'anomalie responsable de la mucoviscidose .